Путем впрыскивания гена, цепляемого вирусу в мозги обезьян, ученые облегчили симптомы болезни Паркинсона у животных. Эксперимент, сообщил в выпуске 27 октября Науки, отмечает первое успешное использование этого метода генотерапии у приматов; ученые говорят, что это открывает перспективу для ареста болезни Паркинсона и подобных расстройств в людях.Болезнь Паркинсона, влияющая приблизительно на 1 миллион американцев, разрушает производящие допамин нейроны в мозгу. Когда уровни допамина падают, типичные симптомы болезни появляются: дрожь, жесткость и трудность при инициировании движения.
В начале ученых 1990-х, обнаруженных, что GDNF, протеин, произведенный в эмбриональных стволах мозга и другой ткани нервной системы, сильно стимулирует рост нейронов допамина. С тех пор две группы исследователей успешно облегчили подобные болезни Паркинсона признаки у крыс при помощи вирусов для переноса генов GDNF в мозги животных.
Поощренный этой работой, бригада ученых во главе с Джеффри Кордауэром, нейробиологом в Медицинском центре Раш Пресбитериэн-Сент-Люка в Чикаго, сделала следующий шаг: введение генов GDNF в обезьян резуса.Бригада Кордауэра соединила человеческие гены GDNF лентивирусу, с готовностью входящему в невроциты. Они тогда ввели вирус в три лишенных допамина области в мозгах двух групп обезьян: восемь пожилых животных с возрастным мозговым ухудшением среды обитания и 10 животных с подобными болезни Паркинсона признаками, вызванными токсином. Один к 2 месяца спустя, деятельность допамина у GDNF-рассматриваемых обезьян обеих групп почти удвоила деятельность контрольных групп подобного размера.
Рассматриваемые обезьяны также наказывали контрольных животных на испытаниях задачи координации. Несмотря на то, что испытание закончилось после 3 месяцев другие обезьяны в лаборатории Кордауэра продолжают показывать поднятую деятельность допамина спустя 8 месяцев после генного лечения GDNF.Ученые хвалят дотошную работу Кордауэра, но некоторое предостережение, что человеческий ответ на GDNF не может быть предсказан на основе испытаний животных. «Это может быть чудодейственным средством», говорит Оле Изакзон, директор по исследованию нейробиологии в Больнице Маклина в Медицинской школе Гарварда. Но противосценарий, в котором GDNF выявляет острую токсическую реакцию в больных болезнью Паркинсона, одинаково вероятен, говорит Изаксон. (Для препятствия той проблеме Kordower в настоящее время учится, как выражение гена GDNF может быть выключено, должен он иметь нежелательные побочные эффекты – предпосылка для испытаний на людях.)
У других есть меньше резервирования. Поскольку терапия работала через две разновидности и несколько видов повреждения головного мозга, она будет, вероятно, работать в людях, также, говорит Рон Мандель, нейробиолог в университете Флориды, Гейнсвилла. «Это – то, где генотерапия сияет», говорит он. «Эта относительно неразрушающая процедура должна быть применена только однажды.
И затем это всегда там по мере необходимости».