Ученые придвигаются поближе к лечению болезни Хантингтона: Улучшения редактирующих ген методов открывают перспективу для инактивирования дефектного гена, ответственного за это пока еще неизлечимая болезнь

Идея отредактировать гены, чтобы вылечить болезнь становится ближе к действительности каждый день. Для генетических заболеваний, таких как болезнь Хантингтона – неизлечимая нейродегенеративная болезнь, вызванная хорошо признанным дефектным геном – просто включение вызывающей болезнь последовательности ДНК кажется, что могло быть окончательное лечение.

Но прежде чем любой идет в какой-либо степени отрезать ДНК пациента, исследователи делают каждый шаг, чтобы удостовериться, что у них есть самые безопасные и самые эффективные методы.«В нашем исследовании мы далее улучшаем подход CRISPR/Cas9 при помощи nickase версии Cas9», говорит доктор Марта Олехниксак, лидер группы исследования и адъюнкт-профессор в Институте Биоорганической Химии в Польше. «Поскольку Cas9 nickases, как известно, безопасен и конкретен, наш подход обеспечивает привлекательный инструмент лечения для болезни Хантингтона».Болезнь Хантингтона вызвана неправильным повторением определенной последовательности ДНК в заключительной части huntingtin гена. Этот дефектный ген мутанта вызывает производство токсичного белка, который прогрессивно накапливает и повреждает нейроны пациента.

Болезнь обычно начинается в 30-х пациента или 40-х и, в десятилетия после того, как начало болезни, пациенты постепенно потеряют способность переместиться, говорить и даже думать.В настоящее время нет никакого лекарства от болезни Хантингтона. Но исследователи попробовали много методов, чтобы заставить дефектный ген замолчать.

Это включает производство прерывания токсичного белка через ДНК – и ОСНОВАННЫЕ НА РНК подходы. Последний раз исследователи также начали работу с одного из самых многообещающих генных инструментов редактирования до настоящего времени – система CRISPR/Cas9, которая намного легче, быстрее и более конкретна, чем прошлые инструменты.

Но это – все еще первые годы медицинского применения CRISPR/Cas 9, который был только обнаружен в 2012.Чтобы удостовериться, что эта техника максимально безопасная и эффективная, группа Оледжникзэка проверяла новый вариант компонента белка Cas9 в клеточных моделях от пациента Хантингтона. Эта версия Cas9 была недавно разработана, чтобы действовать как nickase – фермент, который сокращает всего одну нить ДНК вместо два, который увеличивает точность, с которой Cas9 может отредактировать определенные последовательности ДНК.

«Мы продемонстрировали, что вырезание повторного трактата с использованием пары Cas9 nickase привело к деактивации huntingtin гена и отмене токсичного синтеза белка в клеточных моделях болезни Хантингтона», говорит доктор Оледжникзэк. «Наша стратегия безопасна и эффективна, и никакие определенные для последовательности побочные эффекты не наблюдались».Есть намного больше будущей работы, которая будет сделана, и дальнейшее совершенствование все еще необходимо, но это исследование представляет один маленький шаг ближе к возможному лечению этого разрушительного генетического заболевания.


Назад

Теперь время, чтобы расположить по приоритетам вымирающие виды, говорит эксперт

Далее

Тень детеныша приносит больше надежды на тигров в России

16 комментариев

  1. Stonesmasher

    Я же говорю, что Зеля – трусятина-колбасятина!

  2. Ярмухаметов Яков

    Сейчас тут вата тебе накиздит: "Да мы всю Украину захватим! Да мы ещё до Лиссабона дойдём! Улюлюлюлюлю!"

  3. Fenrishura

    Хахахахаха! Дания для тебя – идиоты? Нидерланды для тебя – идиоты? Швеция – идиоты? Австралия – идиоты? Канада – идиоты? У тебя явна спесивая позиция в стиле – все .а.сы, а я Дартаньян.

  4. Dashakar

    Только с крымской пропиской тебе визу в ЕС не дадут.

  5. Darkhammer

    Нет! Пару лет назад.

  6. Степан Ильевич

    Может им дали, чтобы те поголовно румынские паспорта не получали.

  7. Стрельцов Давид

    Там даже свой паспорт создали, по которому даже в Беларусь не проедешь.

  8. Gavirgas

    Отвали троллятина вуёк!

  9. Tutaur

    Я можу писати й українською, але ж ти, йолоп, її не розумієш.

  10. Blackwing

    Так в Украине большинство свидомых.

  11. Шайн Евгений

    Скорее ты станешь кормом для моих собак, чем будешь хозяйничать в моей Виннице.

  12. Kajikasa

    Я кстати был в Венеции, в районе Местре. Там на каждом повороте молдавская речь.

  13. Качаев Ярослав

    ++++++++++++

  14. Zolora

    Думаешь те же немцы захотят в ту же Хорватию на отдых по визам ездить?

  15. Bludweaver

    Что в солнцевскую братву решил записаться?

  16. Подмазко Артём

    СМЕРТЬ ДРИЖАКАМ!

Добавить комментарий