Новый препарат улучшает ходьбу у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Результаты клинических испытаний этеплирсена, препарата, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, предполагают, что терапия позволяет участникам ходить дальше, чем люди, получавшие плацебо, и резко увеличивает выработку белка, жизненно важного для роста и здоровья мышц. Исследование, проведенное командой Исследовательского института при Национальной детской больнице, является первым в своем роде, демонстрирующим такие результаты при использовании препарата, пропускающего экзоны, – класса терапевтических средств, позволяющих клеткам пропускать недостающие части гена и производить белок естественно. …
Новый препарат улучшает ходьбу у пациентов с мышечной дистрофией ДюшеннаПодробнее »