Aileron Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая первоклассные терапевтические препараты на основе своей собственной платформы для лекарств со скрепленными пептидами, объявила сегодня о публикации доклинических данных по ATSP-7041, мощному и селективному реактиватору сшитых пептидов опухоли p53 дикого типа. белок-супрессор. P53, известный как "хранитель генома" поскольку он восстанавливает поврежденную ДНК или вызывает гибель клеток в предраковых клетках, он является одним из наиболее важных известных супрессоров опухолей, так как показано, что он инактивируется практически при всех раковых заболеваниях человека. Поскольку 50% всех раковых заболеваний обходят защитные механизмы P53 за счет сверхэкспрессии ингибирующих белков MDM2 и MDMX, сшитый пептид Aileron является новым в том смысле, что он может избирательно связываться и одинаково ингибировать оба белка и, таким образом, восстанавливать функцию P53.
Исследование, опубликованное в Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), представляет собой первую подробную публикацию Aileron одного из своих проникающих в клетки пептидов, который является молекулой-предшественником молекулы, которую компания разрабатывает для обработки как жидких, так и твердых веществ. опухоли. Статья под названием "Сшитый ??Разработка лекарств на основе спиральных пептидов: мощный двойной ингибитор MDM2 и MDMX для р53-зависимой терапии рака," расширяет данные, представленные компанией в постерных презентациях на симпозиуме EORTC-NCI-AACR по молекулярным мишеням и терапии рака 2012 г. и на международном семинаре по MDM2 в Кембридже, Англия, 2013 г.
"Как свидетельствуют многочисленные исследования и клинические усилия, полная активация p53 была целью исследователей рака на протяжении десятилетий, учитывая его [повсеместную] роль во всех раковых заболеваниях человека" сказал Джозеф А. Янчик III, президент и главный исполнительный директор Aileron Therapeutics. "Насколько нам известно, наш сшитый пептидный препарат станет первым полноценным активатором р53 дикого типа в своем роде, который пройдет клинические испытания. Наш уникальный подход к восстановлению активности p53 путем прямого ингибирования как MDM2, так и MDMX имеет потенциал для обеспечения большей эффективности и безопасности, чем существующие подходы с использованием малых молекул, которые в первую очередь ограничиваются ингибированием только MDM2. Мы с нетерпением ждем возможности продвижения программы p53 в клинические испытания в следующем году, которые станут нашим вторым скрепленным пептидным препаратом, который войдет в клинические испытания на людях."
Основные результаты исследования показали, что ATSP 7041: