Белатасепт (торговое название Nulojix) был одобрен с июня 2011 года для предотвращения реакции отторжения организма на донорский орган (трансплантат) у взрослых, перенесших трансплантацию почки. Институт качества и эффективности в здравоохранении (IQWiG) изучил дополнительные преимущества препарата в соответствии с "Закон о реформе рынка лекарственных средств" (AMNOG).
Оценка показала указание на незначительную дополнительную пользу белатасепта у взрослых с трансплантатами от доноров, отобранных в соответствии с так называемыми стандартными критериями. У этих пациентов реже возникали серьезные побочные эффекты, такие как инфекции мочевыводящих путей или пневмония, и они также реже прекращали лечение из-за побочных эффектов.
У пациентов, получивших трансплантаты от доноров, отобранных в соответствии с расширенными критериями (в данном случае только умершие доноры, которые также могли быть старше и могли иметь определенные сопутствующие заболевания), не было обнаружено значимых различий между лечением белатасептом. или с терапией сравнения циклоспорином А. Это означает, что дополнительные преимущества белатасепта для этих пациентов не доказаны.
Белатацепт в сравнении с циклоспорином А
Иммунодепрессант белатасепт подавляет иммунную систему и тем самым естественную защитную реакцию организма на инородные ткани. Иммуносупрессивные препараты необходимо принимать в течение длительного времени после трансплантации, чтобы предотвратить отторжение донорской почки после трансплантации.
Соответствующим препаратом сравнения, использованным для ранней оценки пользы, был циклоспорин А. И белатасепт, и циклоспорин А назначаются в сочетании с кортикостероидами и микофеноловой кислотой. Белатасепт вводится в виде инфузии (внутривенно) в кровоток, тогда как циклоспорин А вводится в виде таблеток.
Различные характеристики донора
В обоих исследованиях, которые были частью одобрения препарата и которые были включены в оценку пользы, лечение белатасептом сравнивали с циклоспорином А. Все участники исследований также получали кортикостероиды, микофенолятмофетил и в начале лечения антитело базиликсимаб.
Основное различие между двумя исследованиями заключалось в характеристиках доноров. В исследовании IM103008 были исследованы взрослые, получившие почку от донора, классифицированного в соответствии со стандартными критериями (доноры стандартных критериев, SCD). Здесь примерно половина органов поступила от живых доноров, другая половина – от умерших доноров (например, после несчастного случая со смертельным исходом).
В исследовании IM103027 доноры были отобраны в соответствии с так называемыми расширенными критериями (Extended Criteria Donors, ECD), и были пересажены только органы от умерших доноров. РДРВ означает, что, например, могут быть выбраны пожилые доноры старше 60 лет или более молодые с определенными сопутствующими заболеваниями. В обоих исследованиях пациенты получали лечение в течение 36 месяцев. Поскольку лечение белатасептом является долгосрочным, IQWiG основывал свою оценку в основном на результатах всего периода исследования.
Дополнительная выгода только для пациентов с трансплантатами от доноров, выбранных в соответствии со стандартными критериями
Никаких дополнительных преимуществ белатасепта по сравнению с циклоспорином A не может быть получено из данных исследования для взрослых пациентов, которым была проведена трансплантация почки от донора, выбранного в соответствии с расширенными критериями (ECD).
Для взрослых пациентов с трансплантатом почки от донора, отобранного в соответствии со стандартными критериями (SCD), в каждом случае было указание меньшего вреда от белатасепта для критериев исхода "серьезные побочные эффекты" и для "прекращение лечения из-за побочных эффектов". Однако, поскольку различия между вариантами лечения невелики, IQWiG оценивает дополнительное преимущество белатасепта по сравнению с циклоспорином А в более низкой категории, а именно как незначительное.
Что касается других критериев исхода, относящихся к пациентам, таких как смертность, потеря трансплантата, сердечно-сосудистые или почечные заболевания, возникновение диабета или заболевания лимфатической ткани после трансплантации, развитие опухолей, инфекций, а также качество жизни, IQWiG не смог выявить каких-либо других преимуществ или недостатков белатасепта по сравнению с циклоспорином А.
G-BA определяет степень дополнительной выгоды
Оценка досье является частью общей процедуры ранней оценки преимуществ, проводимой G-BA. После публикации досье производителя и его оценки IQWiG G-BA инициирует формальную процедуру комментирования, которая предоставляет дополнительную информацию и может привести к изменению оценки выгод. Затем G-BA принимает решение о степени дополнительной выгоды, завершая, таким образом, раннюю оценку пользы.