История генотерапии чревата большой шумихой и высококлассными неудачами. Но, шумиха и неудачи в стороне, остается многообещающим маршрутом рассматривать диапазон болезней от редких генетических заболеваний до общих условий, таких как диабет.
Клинические испытания, чтобы проверить различное лечение генотерапии идут полным ходом. Один возможный подход должен скопировать способ, которым ведут себя вирусы. Когда они заражают людей, вирусы вводят свой генетический материал в клетки человека.
Искусственные вирусы были спроектированы, чтобы подражать этому шагу, но они имеют тенденцию наносить удар или не однородны в размере, который может препятствовать их эффективности. Макс Ряднов и коллеги хотели решить эти проблемы.Вместо того, чтобы использовать полные белки, исследователи использовали короткие последовательности пептида, разработанные, чтобы собраться в крошечные генные перевозчики, которые меньше, чем синтетические вирусы, о которых ранее сообщают, и даже естественные вирусы. Тестирование лаборатории показало, что их искусственные вирусные раковины были однородны в размере и не наносили удар.
Частицы могли упаковать ДНК или РНК и передать генетический материал клеткам человека без вреда. В зависимости от введенного материала клетки получателя тогда или выразили новый белок или прекратили выражать их собственный белок.