Результаты метаанализа 11 независимых исследований бокового амиотрофического склероза вселяют надежду в сообщество БАС, впервые показывая, что смертельное заболевание поддается лечению.
Исследователи говорят, что прогресс в лечении БАС, также известного как болезнь Лу Герига, может быть достигнут за счет нацеливания на новые механизмы, выявленные исследованиями на основе нервных стволовых клеток.
"Это важное исследование поможет нам лучше понять механизмы, лежащие в основе заболеваний двигательных нейронов," сказал Ян (Тед) Тенг, адъюнкт-профессор хирургии HMS в Бригаме и женской больнице и один из соавторов исследования. Тэн также является директором Исследовательской лаборатории травм спинного мозга и биологии стволовых клеток в отделении нейрохирургии Brigham and Women’s.
Исследования проводились в Brigham and Women’s, Бостонской детской больнице, Медицинском научно-исследовательском институте Сэнфорд-Бернхэм, Медицинской школе Университета Массачусетса, Университете Джона Хопкинса, SUNY-Сиракузы, Колумбийском университете и VA Boston Healthcare System.
БАС вызывает гибель нервных клеток спинного мозга, в конечном итоге лишая человека способности двигаться или даже дышать. Десятилетние исследования, проведенные в нескольких учреждениях, показывают, однако, что, когда нервные стволовые клетки были трансплантированы на многоуровневые уровни спинного мозга модели мышей с семейным БАС, начало и прогрессирование заболевания замедлялось, двигательная и дыхательная функции улучшались, а мыши, подвергавшиеся лечению, выживали от трех до трех раз. в четыре раза дольше, чем у нелеченных мышей.
Резюме результатов всех 11 исследований было опубликовано в Интернете в декабре в журнале Science Translational Medicine.
Пересаженные нервные стволовые клетки помогают, производя факторы, которые сохраняют здоровье и функцию оставшихся нервных клеток хозяина. Они также уменьшают воспаление и подавляют количество болезнетворных клеток в спинном мозге хозяина.
"Эта работа проливает новый свет на пагубную роль, которую играют ненейронные клетки в запуске гибели моторных нейронов, и эти события должны быть нацелены на разработку более эффективных терапевтических средств для лечения БАС," Тэн сказал.
Пересаженные нервные стволовые клетки принесли пользу мышам с БАС, улучшив здоровье и функцию оставшихся нервных клеток. Нервные стволовые клетки также уменьшали воспаление и подавляли количество болезнетворных клеток в спинном мозге. Нервные стволовые клетки не заменяли разрушающиеся нервные клетки. Исследователи наблюдали улучшение двигательной активности и дыхательной функции у обработанных мышей. Трансплантация нервных стволовых клеток также замедлила прогрессирование болезни. Двадцать пять процентов мышей с БАС в исследовании выжили в течение одного года или более, что примерно в три-четыре раза дольше, чем у необработанных мышей.
"Это не лекарство от БАС," сказал Тенг, который является одним из главных исследователей проекта консорциума Project ALS. "Но это показывает потенциал, который механизмы, используемые нервными стволовыми клетками в нашем исследовании, имеют для улучшения качества жизни и продолжительности жизни пациента с БАС."
Нервные стволовые клетки являются предшественниками всех клеток головного мозга. Они могут самообновляться, производя больше нервных стволовых клеток, и дифференцироваться, становясь нервными клетками или другими клетками мозга. Клетки также могут спасать неисправные нервные клетки и помогать сохранять и регенерировать ткань мозга хозяина.
Пересаженные нервные стволовые клетки помогли мышам с БАС, но не по той очевидной причине, что они заменили нервные клетки, отсутствующие в спинном мозге БАС. Наибольшее влияние на самом деле оказал ряд других полезных действий нервных стволовых клеток. Оказывается, нервные стволовые клетки производят защитные молекулы. Они также заставляют клетки-хозяева производить собственные защитные молекулы. В свою очередь, эти факторы помогают уберечь нервные клетки хозяина от дальнейшего разрушения.
Затем у обработанных мышей происходит ряд других положительных событий. Трансплантированные нормальные нервные стволовые клетки изменяют судьбу собственных больных нервных стволовых клеток хозяина к лучшему. Это изменение уменьшает количество продуцирующих токсин, вызывающих заболевание клеток в спинном мозге хозяина. Пересаженные нервные стволовые клетки также уменьшают воспаление.
Исследователи обнаружили, что замена клеток играет удивительно небольшую роль в впечатляющих клинических преимуществах. Скорее, стволовые клетки изменили среду хозяина к лучшему и защитили нервные клетки, находящиеся под угрозой исчезновения.