Биотехнологический препарат от Roche в четверг приблизился на один шаг и стал первым лекарством, одобренным для лечения рака груди перед операцией.
U.S. Группа онкологических экспертов Управления по контролю за продуктами и лекарствами проголосовала 13-0 при одном воздержавшемся, что преимущества Perjeta в качестве начального лечения рака груди перевешивают его риски. Рекомендация не является обязательной, но закладывает основу для FDA, чтобы очистить лекарство как первый фармацевтический вариант, одобренный для уменьшения или устранения опухолей перед операцией.
Исследование, проведенное подразделением Genentech швейцарского производителя лекарств Roche Holding AG, показало, что женщины, получавшие Perjeta в качестве начального лечения, на 18 процентов более склонны к избавлению от рака через 12 недель, чем женщины, получавшие более старые комбинации препаратов.
Perjeta уже одобрена для лечения рака груди, который распространился на другие части тела, известного как метастатический рак. Но Genentech добивается одобрения продажи препарата в качестве первого шага в лечении болезни.
Председатель комиссии д-р. Миккаэль Секерес объявил голосование "исторический момент."
"Мы поддерживаем продвижение высокоактивного препарата от метастатического рака груди в препараты первой линии в надежде, что женщины с более ранними стадиями рака груди будут жить дольше и лучше," сказал Секерес, доцент медицины в клинике Кливленда.
Врачи надеются, что раннее использование противораковых препаратов поможет уменьшить опухоли и облегчить их удаление. В некоторых случаях это может позволить женщинам сохранить грудь вместо полной мастэктомии. Онкологи уже используют несколько химиотерапевтических препаратов в качестве начального лечения рака, но они официально не одобрены для использования.
FDA, которое контролирует безопасность лекарств и пищевых продуктов, рассматривает возможность ускоренного утверждения Perjeta, шаг, используемый для ускорения внедрения лекарств, которые показали революционные результаты на ранних этапах тестирования.
Но участники дискуссии подчеркнули, что Genentech должна провести больше испытаний, чтобы доказать, что раннее обещание Перьеты в конечном итоге приводит к увеличению продолжительности жизни пациентов.
"Я с нетерпением жду того дня, когда через несколько лет мы сможем сказать, что это улучшит выживаемость," сказал доктор. Луи Диль из Медицинского центра Университета Дьюка. "Но если этого не произойдет, я думаю, нам следует встать и сказать, что мы сделали все, что могли, сегодня, но это не сработало."
Компания Genentech, базирующаяся в Южном Сан-Франциско, заявила, что уже вовлекла около 4800 пациентов в большое исследование, чтобы подтвердить эффективность Perjeta.
Комиссия основала свой голос на исследовании с участием 417 женщин, сравнивавшего Perjeta в различных комбинациях с более старыми методами лечения рака груди. Когда Perjeta был объединен с Герцептином, другим препаратом Genentech, и стандартной химиотерапией, у 39 процентов женщин уровень рака достиг неопределяемого уровня. Только 21 процент женщин испытали такие же результаты от приема только Герцептина и химиотерапии. После медикаментозного лечения всем женщинам была проведена стандартная операция на груди по удалению опухолей. Genentech заявляет, что эта операция позволила исследователям подтвердить наличие или отсутствие рака.
Хотя участники группы в конечном итоге поддержали преимущества препарата, они указали на ряд недостатков исследования, включая небольшой размер популяции и экспериментальную оценку эффективности. Genentech измерил первоначальную реакцию пациентов на препарат, но пока не ясно, проживут ли эти пациенты в конечном итоге более долгую и здоровую жизнь.
Исследование также показало доказательства тревожных побочных эффектов, включая более высокий уровень сердечных заболеваний у пациентов, принимавших Perjeta.
Руководство FDA признало эти проблемы, но призвало группу рассмотреть потенциальные преимущества быстрого вывода препарата на рынок.
"Другая сторона уравнения заключается в том, что вы должны учитывать преимущества, а именно введение агента, который может помочь многим женщинам предотвратить метастатическое заболевание," сказал доктор. Ричард Паздур, директор отдела противораковых препаратов FDA.
Ранее на этой неделе ученые FDA опубликовали очень положительный обзор Perjeta, указав, что он соответствует их критериям для ускоренного утверждения. FDA планирует принять решение по препарату к октябрю. 31 год.
Эксперты также заслушали мнение выживших после рака груди, которые подчеркнули важность как можно более раннего начала лечения.
"Сокращение общего времени на борьбу с болезнью оказывает огромное и драматическое влияние на финансовое, эмоциональное и медицинское благополучие нашей жизни," сказала Джуди Ходжес из Ричмонда, штат Вирджиния, у которой в 2006 году был диагностирован рак груди. Ходжес выступал в качестве волонтера Национального фонда защиты интересов пациентов, некоммерческой группы, основанной онкологическими больными.
Как и Герцептин, Perjeta работает только в подгруппе примерно 20 процентов пациентов с раком груди, у которых есть опухоли, которые чрезмерно продуцируют белок, известный как HER-2. Этот белок заставляет раковые клетки делиться и расти быстрее, чем обычно.
Рак груди – вторая самая смертоносная форма рака в США.S. женщин, и ожидается, что в этом году погибнет более 39000 американцев, по данным Национального института рака. Около 6000-8000 смертей в год связаны с формой болезни HER-2.
Рак груди хорошо поддается лечению при раннем обнаружении. По данным NCI, более 98 процентов женщин, у которых диагностирована первая стадия рака груди, выживают не менее пяти лет.