Результаты фазы I первого клинического испытания генной терапии для пациентов с тяжелой сердечной недостаточностью показывают, что подход является многообещающим, с улучшением некоторых показателей тяжести состояния.
В фазе I клинических испытаний исследователи впервые тестируют новое лечение на небольшой группе людей, чтобы оценить его безопасность, определить безопасный диапазон доз и выявить побочные эффекты.
Пациенты, включенные в многоцентровое исследование CUPID (повышение уровня кальция при чрескожном введении генной терапии при сердечных заболеваниях), проходят минимально инвазивную процедуру катетеризации сердца, в ходе которой вводится специально созданный ген, который стимулирует выработку фермента, необходимого для более эффективной работы сердца.
Пресвитерианская больница Нью-Йорка / Медицинский центр Колумбийского университета были первыми, кто предложил терапию в районе города Нью-Йорка. В настоящее время больница набирает пациентов для исследования фазы II CUPID для дальнейшей оценки безопасности и эффективности у пациентов с тяжелой сердечной недостаточностью.
Данные фазы I исследования, которое было начато в мае 2007 года, были представлены вчера на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации (AHA) 2008 года в Новом Орлеане. У семи из девяти пациентов, которым вводили препарат, в течение шести месяцев наблюдалось улучшение в нескольких областях: симптоматической (пять пациентов), функциональной (четыре пациента), биомаркерной (два пациента) и функции / ремоделировании левого желудочка (шесть пациентов). У двух пациентов с ранее существовавшими антителами к системе доставки вирусного вектора не наблюдалось улучшений. Важно отметить, что этот подход показал приемлемый профиль безопасности, определенный независимым комитетом по безопасности и исследователями исследования.
"Нас обнадеживают эти первоначальные результаты, которые указывают на то, что эта терапия может помочь пациентам с тяжелой сердечной недостаточностью," говорит доктор. Донна Манчини, главный исследователь исследования в Пресвитерианской больнице Нью-Йорка / Медицинском центре Колумбийского университета, где она является медицинским директором отделения трансплантации сердца и профессором медицины Колледжа врачей и хирургов Колумбийского университета.
В рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом исследовании фазы II будет сравниваться терапия на двух- или трехдозовых уровнях с плацебо. Ожидается, что в CUPID будут включены 46 пациентов с тяжелой сердечной недостаточностью в дозе 13 ЕД.S. больницы.
Генная терапия – это метод исправления дефектных генов, ответственных за развитие болезни, путем встраивания генов в клетки и ткани пациента. В большинстве исследований генной терапии "обычный" ген вставлен в геном, чтобы заменить "аномальный" болезнетворный ген. Молекула-носитель, называемая вектором, должна использоваться для доставки терапевтического гена к клеткам-мишеням пациента. В настоящее время одним из наиболее распространенных переносчиков является непатогенный вирус, с которым большинство людей сталкивались в подростковом возрасте, который был генетически изменен, чтобы нести нормальную человеческую ДНК.
Более 5 миллионов человек в США.S. иметь сердечную недостаточность. Пациентам с тяжелой формой заболевания трудно дышать, потому что сердечная мышца недостаточно сильна, чтобы перекачивать жидкость из легких. Примерно 70 процентов умирают от болезни в течение 10 лет, а пятилетняя выживаемость составляет менее 50 процентов. Сердечная недостаточность – единственное сердечно-сосудистое заболевание, заболеваемость которым в последние годы не снижается, а увеличивается.
Источник: Нью-Йорк – пресвитерианская больница