Гемофилия преимущество мышей от генотерапии
Гемофилия A является наследственной кровоточащей болезнью, вызванной отсутствием белкового Фактора свертывания крови VIII. Надеялись, что генотерапия обеспечит прорыв в лечении, но наиболее распространенный подход генотерапии имел мало клинического успеха.
Однако команда исследователей, в Медицинской школе Миннесотского университета, Миннеаполис, теперь развила новый подход, чтобы предназначаться для генов специфично к печени мыши синусоидальные эндотелиальные клетки (клетки, которые являются главным источником Фактора VIII), и использовал его, чтобы обеспечить долгосрочное выражение Фактора VIII при гемофилии мыши, заметно уменьшая их болезнь. …
