MassBiologics Медицинской школы Массачусетского университета (UMMS) получил от США статус орфанного препарата.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для MBL-HCV1, моноклональных антител, разработанных для предотвращения рецидива вируса гепатита С (ВГС) у пациентов, перенесших трансплантацию печени.
Осложнения хронической инфекции ВГС являются сегодня наиболее частыми показаниями к трансплантации печени. Для пациентов с терминальной стадией заболевания печени или гепатоцеллюлярной карциномой, возникшей в результате инфекции ВГС, трансплантация печени часто является единственным вариантом лечения, но не лечением от болезни. Почти во всех случаях печень нового донора заражается ВГС вскоре после трансплантации.
Моноклональные антитела MassBiologics, которые в настоящее время проходят фазу 2 клинических испытаний, предназначены для предотвращения повреждения трансплантированной печени вирусом гепатита С.
"Получение статуса орфанного препарата облегчает задачу доведения этого исследуемого продукта до пациентов," говорит Дебора Молрин, доктор медицины, заместитель директора по клиническим вопросам MassBiologics и профессор педиатрии Медицинской школы Массачусетского университета. "Экономические стимулы, доступные MassBiologics и потенциальным коммерческим партнерам через Закон о орфанных лекарствах, будут в значительной степени способствовать выводу этого моноклонального антитела на рынок в качестве варианта лечения для пациентов, получающих трансплантацию печени в результате инфекции ВГС."
Закон о лекарствах для сирот был принят Конгрессом в 1983 году для помощи в разработке новых методов лечения редких заболеваний или заболеваний, от которых ежегодно страдают менее 200 000 пациентов. Чтобы помочь стимулировать разработку новых лекарств для этих менее распространенных состояний, FDA предоставляет финансовые льготы компаниям, получившим статус орфанных лекарств, включая эксклюзивность на рынке в течение 7 лет, налоговые льготы, освобождение от оплаты и потенциальную грантовую поддержку.
MBL-HCV1, разработанное MassBiologics, представляет собой полностью человеческое моноклональное антитело, которое нацелено на область вируса гепатита С на его поверхности, предотвращая заражение клеток печени. Было показано, что MBL-HCV1 безопасен для здоровых людей и в настоящее время изучается у пациентов с хронической инфекцией гепатита С, которым проводится трансплантация печени.
"Инфузии моноклональных антител хорошо переносятся пациентами после трансплантации и позволяют проводить целенаправленное лечение гепатита С непосредственно перед удалением пораженной печени и продолжать в течение раннего посттрансплантационного периода," сказал доктор. Молрин. "В настоящее время проводится исследование фазы 2 у пациентов с трансплантацией печени, в котором моноклональные антитела сочетаются с одним из первых двух пероральных противовирусных препаратов прямого действия против ВГС, лицензированных FDA. Мы ожидаем, что вскоре появятся данные о влиянии этого лечения на выявление ВГС после трансплантации печени."