Новое пероральное лекарство от сонной болезни вошло в фазу II / III клинических исследований у пациентов с поздней стадией сонной болезни в Демократической Республике Конго (ДРК) и вскоре в Центральноафриканской Республике (ЦАР). В исследовании, инициированном инициативой «Лекарства от забытых болезней» (DNDi) и ее партнерами, будет проверяться эффективность и безопасность фексинидазола в таблетках, принимаемых один раз в день в течение десяти дней.
Сонная болезнь – или африканский трипаносомоз человека – смертельна без лечения. Распространяясь через укусы мухи цеце, болезнь угрожает самым отдаленным районам 36 стран Африки к югу от Сахары и, хотя в настоящее время наблюдается период спада, известно, что она вновь выходит на уровень эпидемии, когда усилия по эпиднадзору ослабевают. Дети в возрасте до 15 лет составляют почти четверть нынешних пациентов, и только на ДРК приходится большинство зарегистрированных случаев по всей Африке.
Текущие методы лечения второй стадии болезни – или поздней стадии, когда паразиты пересекают гематоэнцефалический барьер – трудно применять, поскольку они требуют инфузий, которые возможны только в рамках больничной инфраструктуры, в дополнение к тяжелому транспорту, необходимому для их доставки. там. Пациентам, живущим вдали от сооружений такого типа, часто приходится целыми днями путешествовать, даже пешком, чтобы добраться до лечебных центров.
«Это важный шаг в исследованиях и разработках в области забытых тропических болезней. Это показывает, что можно провести новое химическое соединение через конвейер, чтобы предложить совершенно новый взгляд на борьбу с таким заболеванием, как сонная болезнь », – комментирует д-р Бернар Пекуль, исполнительный директор DNDi. «Только объединив всех наших партнеров в эндемичных странах и во всем мире при поддержке заинтересованных доноров – всех с общей целью – мы можем и будем продолжать поиск адаптированных методов лечения этих заболеваний», – добавил он.
Фексинидазол – это первый успех обширных усилий по добыче соединений, проводимых DNDi в рамках проекта нитроимидазола, начатого в 2005 году с целью изучения новых и старых нитроимидазольных препаратов. Цель состоит в том, чтобы продвинуть фексинидазол в рамках этого ключевого исследования фазы II / III, чтобы зарегистрировать препарат в качестве нового препарата для лечения сонной болезни 2 стадии, вызванной паразитом Trypanosoma brucei (T.б.) gambiense, а также при сонной болезни 1 стадии и сонной болезни, вызванной T.б. родезийский.
В случае успеха фексинидазол станет первым пероральным препаратом, который будет использоваться для лечения сонной болезни как стадии 1, так и стадии 2, тем самым заменив сложную схему диагностики и лечения, которая включает систематические люмбальные пункции каждого диагностированного пациента для определения стадии заболевания до решение, какое лечение назначить.
«Это новое химическое соединение дает нам надежду на радикально упрощенный способ ухода за нашими пациентами», – сказал д-р Уилфрид Мутомбо, Национальная программа борьбы с африканским трипаносомозом человека, ДРК, исследователь и координатор исследования фексинидазола. «Кроме того, инвестиции, вложенные в обновление лабораторий и больничных палат, обучение персонала и внедрение адаптированных технологий, которые позволяют нам составлять отчеты о каждом пациенте в режиме реального времени, подняли целую группу преданных своему делу профессионалов до международных стандартов клинических исследований», – сказал он. добавлен.
Исследование было инициировано и проводится DNDi в сотрудничестве со Швейцарским институтом тропиков и общественного здравоохранения (Swiss TPH) и национальными программами борьбы с африканским трипаносомозом человека в Демократической Республике Конго и Центральноафриканской Республике, а также в сотрудничестве с Médecins Sans. Границы (MSF). Французская фармацевтическая компания Sanofi и DNDi совместно разрабатывают препарат: DNDi отвечает за доклиническую, клиническую и фармацевтическую разработку, а Sanofi отвечает за промышленную разработку, регистрацию и производство препарата на своих производственных площадках.
Набор для исследования будет включать 510 пациентов в пяти клинических центрах в ДРК и одном центре в Центральноафриканской Республике.