Новые рекомендации по дизайну упрощают разработку целевых методов лечения мышечной дистрофии и других заболеваний
Белок дистрофин оказывает жизненно важную поддержку мышечным волокнам. Мутации, влияющие на экспрессию дистрофина, вызывают мышечную дистрофию, вызывающую истощение мышц. При мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) эти мутации принимают форму небольших изменений последовательности, которые делают большую часть гена дистрофина (МДД) непереводимой, приводя к нефункциональному белку или отсутствию белка вообще. …