Компания Pfizer будет финансировать клинические изучения нового способа лечения эмбриональными стволовыми клетками больных, страдающих возрастным ухудшением зрения. Возрастное ухудшение зрения, именуемое дегенерацией желтого пятна, позвано разрушением клеток пигментного эпителия, выстилающего сетчатку.
Идея отредактировать гены, чтобы вылечить болезнь становится ближе к действительности каждый день. Для генетических заболеваний, таких как болезнь Хантингтона – неизлечимая нейродегенеративная болезнь, вызванная хорошо признанным дефектным геном – просто включение вызывающей болезнь последовательности ДНК кажется, что могло быть окончательное лечение.
«Мы начали с большого вопроса: как научные открытия закладывают основу успешному развитию новых наркотиков?» говорит автор Александр Пико, доктор философии, исследователь штата в Институтах Кожаного саквояжа. «У всех нас есть интуитивное понимание, что фундаментальное исследование обеспечивает отправную точку для новой разработки лекарственного средства, но в данной статье мы хотели определить количество и осветить особенности того пути.
У белков есть много задач выполнить в структуре, функции и регулировании клеток. Как только белки сформированы, они далее адаптированы к их очень определенным рабочим местам. «Одно из самых частых изменений – приложение остатка уксусной кислоты на предельном аминопластом конце белков. Испытывая недостаток в этой модификации, заводы не могут выжить, и это то же самое отсутствие в определенных белках в людях приводит к болезни, проблемам развития и некрозу клеток», объясняет профессор Хелл.
Новое исследование в области стволовых клеток обеспечивает надежду на потенциальное лечение глаукомы, которая могла помочь миллионам людей, затронутых с условием.Необратимая слепота чаще всего вызывается глаукомой в современном мире.
Приблизительно каждый 50-й человек по возрасту 40 в британской борьбе с глаукомой.