Исследователи создают новый вирусный вектор для улучшенной генной терапии серповидноклеточной анемии
Исследователи из Национального института здоровья разработали новый и улучшенный вирусный вектор – носитель на основе вируса, доставляющий терапевтические гены – для использования в генной терапии серповидноклеточной анемии. Исследователи сообщают, что в расширенных лабораторных испытаниях с использованием моделей на животных новый вектор был до 10 раз более эффективным при включении корректирующих генов в стволовые клетки костного мозга, чем традиционные векторы, используемые в настоящее время, и имел пропускную способность в шесть раз выше. …