Фармацевтические препараты, ингибирующие определенный фермент, могут быть полезны при лечении прогерии или ускоренного старения у детей. Новое исследование, проведенное в Sahlgrenska Academy, показывает, что развитие прогерии у мышей подавлялось при снижении выработки этого фермента.
Science публикует статью в Science Express, что облегчает быструю публикацию избранных исследований.
"Это исследование является прорывом для нашей исследовательской группы после многих лет работы. Когда мы уменьшаем выработку фермента у мышей, развитие всех клинических симптомов прогерии уменьшается или блокируется. Мы также изучали культивированные клетки детей с прогерией и видим, что при ингибировании фермента рост клеток увеличивается по тому же механизму, что и в клетках мыши," говорит Мартин Бергё, профессор Сахлгренской академии Гетеборгского университета и научный руководитель онкологического центра Салгренска.
Прогерия – редкое генетическое заболевание детского возраста, для которого характерно ускоренное старение. Классическая форма прогерии, называемая синдромом прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS), вызывается спонтанной мутацией, что означает, что она не передается по наследству от родителей.
Дети с HGPS обычно умирают в подростковом возрасте от инфаркта миокарда и инсульта.
Мутация прогерии возникает в белке преламине А и заставляет его накапливаться в неподходящей форме в мембране, окружающей ядро. Целевой фермент, называемый ICMT, присоединяет небольшую химическую группу к одному концу преламина А. Таким образом, блокирование ICMT предотвращает присоединение химической группы к преламину А и значительно снижает способность мутантного белка вызывать прогерию.
"Мы сотрудничаем с группой в Сингапуре, которая разработала препараты-кандидаты в ингибиторы ICMT, и теперь мы протестируем их на мышах с прогерией. Поскольку препараты еще не тестировались на людях, пройдет несколько лет, прежде чем мы узнаем, подходят ли эти препараты для лечения прогерии," Мартин Бергё объясняет.
Хотя в мире всего несколько сотен детей с прогерией, болезнь, дети и исследования привлекли большое внимание.
"Причина очевидна: сходство между пациентами с прогерией и людьми нормального возраста поразительно, и есть соблазн предположить, что прогерия – это окно в наш нормальный процесс старения. У детей развивается остеопороз, инфаркт миокарда, инсульт, мышечная слабость. Они плохо растут и теряют волосы, но, что интересно, у них не развивается слабоумие или рак," говорит Мартин Бергё, который также изучает влияние ингибирования ICMT на нормальный процесс старения у мышей.