Крошечное генетическое пятно останавливает глухоту

Исследователи использовали маленькое генетическое пятно, чтобы частично восстановить слушание, и баланс у глухих мышей с синдромом Швейцара, согласно новому отчету издал по своей природе Медицину.Исследование на животных, которое находится все еще на его ранних стадиях, могло в конечном счете развиться в новое лечение для синдрома Швейцара, врожденное нарушение слушания, обычно идущее рука об руку со слепотой также.Когда ученые ввели глубоко глухих мышей с генетическим пятном, они развились в частично слышащих мышей без проблем баланса.

Авторы объяснили, что глухота является наиболее распространенным сенсорным нарушением. Приблизительно 1 в каждых 1 000 новорожденных рождается с нарушением слуха. Врожденная глухота часто является результатом неподходящего развития или дегенерацией кохлеарных волосковых клеток, формирующих крошечные волосы в ухе, обнаруживающие звук.

В одном типе синдрома Швейцара — известный как Синдром Швейцара Типа 1 — который французские поселенцы принесли в США сотни лет назад, существует проблема с белком, названным harmonin. Harmonin требуется, чтобы сформировать кохлеарные волосковые клетки. Та же проблема также вызывает постепенную потерю видения.В синдроме Швейцара типа 1 в гене USH1C существует мутация.

Этот ген управляет производством harmonin. Когда USH1C имеет ошибку (мутация), он производит сокращенные формы harmonin.Генетическое пятно восстановило производство harmoninМишель Гастингс, в Розалинд, Университет Франклина Медицины и Науки в Чикаго, Иллинойс и команде проектировал генетическое пятно — крошечную полосу генетического материала — который становится приложенным к видоизмененному гену, исправляет его и приводит к надлежащему созданию harmonin.

Они ввели мышей, генетически спроектированных, чтобы иметь синдром Швейцара с генетическим пятном. Первоначально, они все росли без проблем баланса и обоснованного слушания. Это продолжалось в течение нескольких месяцев; их слушание было почти нормально в более низких частотах.

После эксперимента исследователи анализировали мышей и нашли, что некоторые волосковые клетки выросли в их cochleae.Однако в течение шести месяцев, их слушание начало ухудшаться.В Резюме по своей природе Медицина, написали авторы:«Эти эффекты были выдержаны в течение нескольких месяцев, представив свидетельства, что врожденная глухота может быть эффективно преодолена лечением рано в развитии, чтобы исправить экспрессию гена и демонстрацию терапевтического потенциала ASOs (антисенсорные олигонуклеотиды) в лечении глухоты».

В интервью Би-би-си профессор Гастингс сказал, что они были удивлены, что мыши могли немедленно лечиться после рождения с «таким сильным воздействием». Чтобы получить хорошие результаты, мыши должны лечиться в течение первых десяти — тринадцати дней после жизни.Ученые не уверены, является ли лечение только эффективным, если выполняется вскоре после рождения, потому что выбор времени является критическим для эффективности, или не ли пятно просто в состоянии добраться до целевой области после определенного предела.Человеческие плоды проводят 9 месяцев в матке матери, по сравнению со всего тремя неделями в случае мышей.

Если ключ рассчитывает, это могло бы поднять проблемы в развитии подобного лечения у людей. Авторы сказали, что, возможно, лечение, возможно, придется выполнить, в то время как человеческий ребенок (плод) находится все еще в матке.Ученые из Глаза Массачусетса и Уха, о котором Медицинская школа Гарварда сообщила в журнале Neuron (проблема января 2013), что они умели заставлять крошечные волосы в улитке мышей повторно расти при помощи лекарственного средства, таким образом восстанавливая частичное слушание.Исследователи из университета Шеффилда, Англия, умели полностью изменять форму глухоты у песчанок с помощью человеческих эмбриональных стволовых клеток — они восстановили слуховой нерв.

Они сообщили о своей работе по своей природе (проблема сентября 2012). У песчанок было подобное от потери слуха из-за слуховой невропатии, влияющей на людей — кохлеарный нерв (слуховой нерв) поврежден.

13 комментариев

Добавить комментарий