FDA только что одобрила лекарственное средство Rixubis [Фактор Коагуляции IX (Рекомбинантный ген)] для людей по возрасту 16 страданий от гемофилии B.Гемофилия B является наследственным хроническим нарушением кровоснабжения, где кровь не сгущается должным образом, это вызывается мутациями в Факторе IX генов.
Симптомы гемофилии характеризуются серьезным кровотечением (особенно в суставах) и легкое избиение.Новое понимание первопричин кровотечения не поддающегося контролю в пациентах гемофилии было показано в исследовании, изданном в Биофизическом Журнале.
Исследование указало, что тромбы распространялись в волнах путешествия через сосуды, обнаружение, которое может привести к развитию новых и более эффективных лечений.Rixubis, очищенный белок, сделанный с рекомбинантной технологией ДНК, предназначен, чтобы предотвратить и управлять чрезмерным кровотечением, связанным с гемофилией. Лекарственное средство является первой новой формой терапии для людей, страдающих от гемофилии B, который влияет на более чем 3 300 человек в США и приблизительно 25 000 во всем мире.Карен Мидтун, Доктор медицины, директор Центра FDA Оценки Биопрепаратов и Исследования, сказал:«Как первый рекомбинантный фактор коагуляции IX обозначенный специфично для обычной профилактики, чтобы предотвратить кровотечение, Rixubis становится новым оружием в нашем арсенале, чтобы защитить Гемофилию B пациенты.
Это одобрение предоставляет пациентам и врачам с выбором альтернативного лечения предотвратить или уменьшить частоту кровоточащих эпизодов».Rixubis два раза в неделю применяется внутривенной инъекцией для обычной профилактики кровоточащих эпизодов.Эффективность лекарственного средства была оценена в испытание поздней стадии, включавшее в общей сложности 73 пациента мужского пола между возрастами 12 – 65 лет.Участники получили Rixubis по мере необходимости в ответ на симптомы кровотечения и для обычной профилактики.
Пациенты, получившие Rixubis для обычной профилактики, испытали значительное сокращение ежегодного кровотечения – на 75 процентов ниже по сравнению с теми, кто получил другие варианты лечения.Серьезные и необычные побочные эффекты лекарственного средства включают опасные для жизни аллергические реакции.Однако более общие и менее тяжелые побочные эффекты лекарственного средства включают:дисгевзия (искаженный вкус)атипичные результаты кровиболь в оконечности
Будущее Гемофилии B терапияИсследователи в Св. Джуде Детский Научно-исследовательский госпиталь в Мемфисе нашли что взрослые с гемофилией B опытные существенные улучшения в их симптомах после единственного лечения с генотерапией.
Клиническое испытание провело в Университетском колледже Лондона (UCL) в U.K, продемонстрированном, что лечение безопасно. Исследование появилось в онлайновом выпуске The New England Journal of Medicine.